Hoy en el Reino Unido se aprobó el primer tratamiento médico basado en la edición genética con el método llamado CRISPR Cas 9. Este tratamiento, llamado Casgevy, está dirigido a curar dos afecciones sanguíneas causadas por genes defectuosos: la anemia de células falciformes y la B-talasemia.
Para aplicar el tratamiento, se extraen células madre productoras de sangre de la médula ósea de personas con cualquiera de las enfermedades; los genes mutados y dañinos de estas células se editan usando CRISPR y, ya con la información genética correcta, las células se reincorporan al paciente.
En la enfermedad de células falciformes, los genes que codifican para hacer la hemoglobina, la proteína que transporta oxígeno y recoge dióxido de carbono por todo el cuerpo, tienen una mutación que hace que las células sanguíneas (o glóbulos rojos) se deformen y se vuelvan pegajosas, al pegarse forman grumos que pueden obstruir los vasos sanguíneos, reduciendo el suministro de oxígeno a los tejidos.
La B-talasemia también ocurre por mutaciones en el gen de la hemoglobina, que en estos casos provocan niveles deficientes de la proteína transportadora, un número bajo de glóbulos rojos y síntomas como fatiga, dificultad para respirar y latidos cardíacos irregulares.
Jeniffer Doudna, quien junto con Emmanuelle Charpentier recibió el Premio Nobel de Química en 2020 por la invención de técnica CRISPR dijo en su cuenta de X (antes Twitter): “Estoy entusiasmada y un poco abrumada por la emoción ante la noticia de la aprobación de Casgevy en el Reino Unido. Pasar del laboratorio a una terapia CRISPR aprobada en sólo 11 años es un logro verdaderamente notable”.
Doudna agrega: “Me complace especialmente que la primera terapia #CRISPR ayude a los pacientes con anemia falciforme, una enfermedad que durante mucho tiempo ha sido desatendida por el establecimiento médico. Esta es una victoria para la medicina y para la equidad en salud”.
De acuerdo con un reportaje en la revista Nature, la aprobación del tratamiento está en revisión en las agencias de Estados Unidos y Europa, y costará, por lo pronto, alrededor de dos millones de dólares por paciente.
SIGUE LEYENDO |
